Lancet Haemat：Guadecitabine用于中高危骨髓增生所致综合征患者的和安全性

Guadecitabine是二代极低甲基化抗生素，其活特质代谢物地西他平野的体内暴露时间较静注地西他平野的长。治疗法增生上皮细胞所致syndrome需要更有效地的极低甲基化抗生素。研究人员开展一2期的随机化、开放特质研究，召募年满18岁的各可能会层次的增生上皮细胞所致syndrome或慢特质粒细胞癌病患者患儿，要求受试患儿既往未使用过极低甲基化抗生素治疗法或极低甲基化抗生素治疗法后复发/难治特质。将患儿按1：1随机分至60mg/m2或90mg/m2四组，28天一疗程，之前5天抗生素。主要指标指标是大体上更为严重部将。2012年7年末9日-2014年4年末7日，共召募了105位患儿，其中55位（52%）分至60mg/m2(28可有为首次治疗法和27可有为极低甲基化抗生素治疗法后复发或难治特质传染病)，50位(48%)分至90mg/m2(23可有和27可有)。有3可有(3%）未接受研究治疗法，被排除。中位随访3.2年(IQR 2.8-3.5)。不同剂量四组拿到大体上更为严重的患儿比可有无值得注意差异(60 mg/m2四组 21/53[40%，95% CI 27-54]； 90mg/m2四组 27/49[55%，95% CI 40-69]；p = 0.16)。49位首次治疗法的患儿记事25位(51%，95% CI 36-66)、53位复发或难治特质患儿记事23位(43%，30-58)患儿拿到了大体上更为严重。两四组最常见的3级及以上的不良重大事件有红血球减少病患者(60mg/m2四组 22/53[41%]、90mg/m2四组 28/49[57%])、中特质粒细胞减少(21[40%]、25[51%])、疾病(25[47%]、24[49%])、发热特质中特质粒细胞减少(17[32%]、21[43%])和肺炎(13[25%]、15[31%])。7位(7%)患儿惨死于不良重大事件(60mg/m2四组 4可有、90mg/m2四组 3位；1位为首次治疗法、6位为复发特质/难治特质)。2可有惨死亡被看来与治疗法有关(两四组各一可有)。Guadecitabine用于中/高危增生上皮细胞所致syndrome患儿的耐受特质尚可。对目之前的极低甲基化抗生素治疗法不寻常的患儿或可使用Guadecitabine治疗法，60mg/m2，近十年抗生素5天。原始记事：Guillermo Garcia-Manero，et al.Guadecitabine (SGI-110) in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes： phase 2 results from a multicentre， open-label， randomised， phase 1/2 trial.The Lancet Haematology. May 03， 2019. https：//doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30029-8本文系由曼恩临床（MedSci）原创编译，转载需授权！